Πολλαπλή Σκλήρυνση: Έρχονται καλύτερες μέρες

Είναι η πιο κοινή νευρολογική διαταραχή κι όμως τα αίτιά της παραμένουν ακόμη άγνωστα. Τα συμπτώματα της ποικίλουν, η εξέλιξη της νόσου είναι απρόβλεπτη και δείχνει μια σαφή προτίμηση στους νέους ενήλικες. Συνοψίζοντας, είναι μια «ύπουλη νόσος» που επιλέγει και μπορεί να καταστρέψει τα πιο δημιουργικά χρόνια του ασθενή….

Η πολλαπλή σκλήρυνση (ΠΣ) ή σκλήρυνση κατά πλάκας (ΣΚΠ) είναι νόσος του κεντρικού νευρικού συστήματος (ΚΝΣ). Αν και η ακριβής αιτιολογία της είναι ακόμη άγνωστη και μάλλον εξαιρετικά σύνθετη θεωρείται πρωταρχικά ως φλεγμονώδης νόσος του ΚΝΣ. Είναι μία χρόνια αυτοάνοση πάθηση που δεν είναι μεταδοτική, δεν θεωρείται κληρονομική, δεν συνιστά διαταραχή της ψυχικής υγείας και δεν οφείλεται σε άγχος.

Πιθανότατα υπάρχει γενετικά καθορισμένη προδιάθεση προς τη νόσο, η έναρξη των εκδηλώσεων της οποίας προκαλείται από περιβαλλοντικούς παράγοντες. Οι επιδημιολογικές μελέτες υποστηρίζουν τόσο περιβαλλοντικούς, όσο και γενετικούς παράγοντες ως αιτιοπαθογόνους της νόσου, ενώ ανάλογοι παράγοντες επηρεάζουν επίσης την κλινική πορεία των ασθενών.

Κατανοώντας την Πολλαπλή Σκλήρυνση

Πολλά από τα συμπτώματα της ΠΣ μπορούν να συνοψιστούν σε μια διαδικασία γνωστή ως απομυελίνωση, βλάβη και καταστροφή του προστατευτικού περιβλήματος μυελίνης, που περιβάλλει τις νευρικές ίνες στον εγκέφαλο και στο νωτιαίο μυελό. Η μυελίνη είναι η λιπαρή ουσία που καλύπτει τα νεύρα και παίζει ρόλο μονωτικού υλικού. Χωρίς αυτήν, η μετάδοση ηλεκτρικών σημάτων κατά μήκος των νεύρων καθυστερεί ή αναστέλλεται εντελώς. Όταν η μυελίνη είναι υγιής και λειτουργεί κανονικά, τα νευρικά ερεθίσματα μεταδίδονται ακέραια και διευκολύνουν τη συνεργασία εγκεφάλου και σώματος. Εντούτοις, το ΚΝΣ έχει περιορισμένη δυνατότητα να επιδιορθώσει τις προσβεβλημένες περιοχές απομυελίνωσης και οι επαναλαμβανόμενες φλεγμονώδεις προσβολές συχνά οδηγούν σε μόνιμες βλάβες και απώλεια των νευρικών κυττάρων.

Τα συμπτώματα

Οι αλλοιώσεις της ΠΣ μπορεί να εντοπίζονται σε πολλά διαφορετικά σημεία του ΚΝΣ, γεγονός που συνεπάγεται μεγάλη ποικιλία στην εκδήλωση συμπτωμάτων και σημείων. Αυτό που πρέπει να θεωρούμε δεδομένο είναι ότι, σε όποιο σημείο κι αν «χτυπά» η νόσος, προκαλεί σοβαρά προβλήματα, που επηρεάζουν σημαντικά την καθημερινότητα και την ποιότητα της ζωής των ασθενών. Τα συνήθη συμπτώματα είναι: αδυναμία στα κάτω άκρα, διαταραχές στην ισορροπία και στο συγχρονισμό κινήσεων, κόπωση, απώλεια της αισθητικότητας, διαταραχή στην άρθρωση του λόγου, διαταραχές μάθησης, συναισθηματική αστάθεια, νυσταγμός, ίλιγγος, διαταραχές ούρησης, σεξουαλικές διαταραχές κ.α..

Απρόβλεπτη πορεία, δύσκολη διάγνωση

Ο χαρακτηρισμός της ΠΣ ως «ύπουλης νόσου» δεν είναι τυχαίος. Πέραν της άγνωστης αιτιολογίας της, των ποικίλων συμπτωμάτων που παρουσιάζει και η πορεία της νόσου είναι απρόβλεπτη. Μερικοί ασθενείς επηρεάζονται ελάχιστα από την ασθένεια, ενώ άλλοι υφίστανται γρήγορη επιδείνωση μέχρι και ολική ανικανότητα. Επιπλέον, η συχνότητα των εξάρσεων κατά την κλινική πορεία της νόσου ποικίλλει σε διάφορες μελέτες. Σε μια ανασκόπηση των μελετών αυτών η μέση συχνότητα των εξάρσεων κυμαίνεται από 0.14-1.1 ανά ασθενή, ανά έτος. Η διακύμανση αυτή συσχετίζεται κυρίως με την ηλικία των ασθενών και την χρονική διάρκεια της νόσου (η συχνότητα των εξάρσεων είναι μεγαλύτερη σε νέους ασθενείς και κατά την διάρκεια των αρχικών σταδίων της νόσου). Ανάλογη ποικιλία παρατηρείται και στο ρυθμό επιδείνωσης της λειτουργικής κατάστασης των ασθενών. Γενικά υπολογίζεται ότι απαιτείται χρονικό διάστημα 10 ετών περίπου ώστε ο ασθενής να αρχίσει να αντιμετωπίζει προβλήματα βάδισης, 15-20 έτη ώστε να χρειάζεται ετερόπλευρη υποστήριξη κατά τη βάδιση (δεκανίκι) και περίπου 30 χρόνια ώστε να μην μπορεί να βαδίσει καθόλου.

Η θνησιμότητα από την νόσο κυμαίνεται, επίσης, σε διάφορες μελέτες. Μεγάλη πολυκεντρική μελέτη, με κλινικά δεδομένα από τον Καναδά και τη Μ. Βρετανία, έδειξε ότι η μέση ελάττωση του προσδόκιμου επιβίωσης σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό είναι 6-7 χρόνια. Η νόσος αυτή καθ’ εαυτή δεν είναι θανατηφόρος. Ο θάνατος στους ασθενείς με ΠΣ οφείλεται κυρίως στις επιπλοκές της νόσου, – συμπεριλαμβανομένης και της αυξανόμενης αναπηρίας- και σε αυτοκτονία (7 φορές μεγαλύτερη συχνότητα).

Οι ιδιαιτερότητες της ΠΣ καθιστούν δύσκολη και τη διάγνωσή της. Δεν υπάρχει κάποια εξέταση με την οποία να μπορούμε να είμαστε 100% βέβαιοι, ενώ το ιστορικό των συμπτωμάτων είναι συνήθως ασαφές και τα πολλά συμπτώματα θα μπορούσαν να είναι ίδια με τα συμπτώματα άλλων παθήσεων. Γι’ αυτό το λόγο, μπορεί να περάσει ένα μεγάλο χρονικό διάστημα μέχρι να υποπτευθούμε ότι ένας ασθενής πάσχει από ΠΣ. Οι εξετάσεις γίνονται για να αποκλειστεί η πιθανότητα άλλων ασθενειών και με την «εις άτοπον απαγωγή» να οδηγηθούμε στην πιθανή διάγνωση για τη νόσο.

Θετικά νέα για του ασθενείς

Η εγγενής ετερογένεια και η απρόβλεπτη κλινική πορεία της Πολλαπλής Σκλήρυνσης καθιστούν δύσκολη την πρόβλεψη της ανταπόκρισης ενός συγκεκριμένου ασθενή σε μία συγκεκριμένη θεραπεία. Η επιλογή μίας θεραπείας για την ΠΣ πρέπει να είναι μία εξατομικευμένη διαδικασία, η οποία βασίζεται σε παράγοντες, που είτε σχετίζονται άμεσα με τη νόσο είτε όχι. Τις τελευταίες δύο δεκαετίες, έχει επιτευχθεί πρόοδος τόσο στην κατανόηση της παθογένειας της ΠΣ, όσο και στην εξέλιξη αποτελεσματικών μεθόδων αντιμετώπισής της. Η σύγχρονη θεραπευτική προσέγγιση αφορά στη φλεγμονώδη διεργασία.

Σύμφωνα με μελέτη ανοιχτής επέκτασης 5 ετών (ENDORSE), που παρουσίασε η Biogen Idec στο Συνέδριο ACTRIMS-ECTRIMS το οποίο πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στη Βοστώνη, η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα προσφέρει ισχυρή και μακροχρόνια αποτελεσματικότητα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση.

Το προφίλ ασφάλειας του φουμαρικού διμεθυλεστέρα μετά από μακροχρόνια θεραπεία επιβεβαιώθηκε για όλους τους ασθενείς που συμμετείχαν στη μελέτη, συμπεριλαμβανομένων ασθενών στους οποίους χορηγήθηκε για περισσότερο από επτά χρόνια. Επίσης, σε νεοδιαγνωσθέντες ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση μετα-αναλύσεις μελετών έδειξαν πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας έχει μια ισχυρή και σε βάθος χρόνου αποτελεσματικότητα στη συχνότητα υποτροπών, την εξέλιξη της αναπηρίας και τα ευρήματα της μαγνητικής τομογραφίας.

Πρόκειται για πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία για την Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, την πιο συχνή μορφή της νόσου. Το νέο χάπι πρώτης γραμμής έχει αποδειχθεί ότι μειώνει τις υποτροπές και τις εστίες του εγκεφάλου και καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας, παρουσιάζοντας παράλληλα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής. Περισσότεροι από 100.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα μέσα από ένα εκτεταμένο πρόγραμμα κλινικών μελετών αλλά και από την κυκλοφορία του σε δεκάδες χώρες σε όλο τον κόσμο. Κυκλοφορεί ήδη στις ΗΠΑ από τον Μάρτιο του 2013, αλλά και στον Καναδά, την Αυστραλία, την Ελβετία και αρκετές χώρες της Ε.Ε. με πρώτη τη Γερμανία, ενώ αναμένεται να κυκλοφορήσει και στη χώρα μας το προσεχές διάστημα.

Σύμφωνα με τον γερμανό καθηγητή Ralf Gold, M.D., Διευθυντή του Τμήματος Νευρολογίας, St. Josef-Hospital, Ruhr-University «η μελέτη ENDORSE απέδειξε πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας προσφέρει σταθερά θετικά αποτελέσματα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση, συμπεριλαμβανομένων και των νεοδιαγνωσθέντων ασθενών, γεγονός που υπογραμμίζει την αξία της νέας θεραπείας στους ασθενείς. Η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στη βελτίωση βασικών παραμέτρων δραστηριότητας της νόσου και το σταθερό προφίλ ασφάλειας αναδεικνύουν τη θεραπεία ως μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς».

Ενθουσιασμένοι με τα αποτελέσματα και οι έλληνες ειδικοί

Την ικανοποίηση των ξένων συναδέλφων τους φαίνεται να συμμερίζονται και οι έλληνες ειδικοί. Δεν θα μπορούσαν άλλωστε να αμφισβητήσουν την αποτελεσματικότητα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα, καθώς στο πλαίσιο της κλινικής μελέτης έλαβαν την εν λόγω θεραπεία και έλληνες ασθενείς με πολύ θετικά αποτελέσματα. Κατά το 2º Συνέδριο της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση που πραγματοποιήθηκε πρόσφατα στη Θεσσαλονίκη, ο Καθηγητής Νευρολογίας του Πανεπιστημίου Πατρών, Παναγιώτης Παπαθανασόπουλος και ο Αναπληρωτής Καθηγητής Νευρολογίας του ΑΠΘ, Νικόλαος Γρηγοριάδης (Πρόεδρος και Γραμματέας της Ακαδημίας αντίστοιχα) επιβεβαίωσαν τις σημαντικές αυτές εξελίξεις, τονίζοντας παράλληλα την ανάγκη να αποκτήσουν οι ασθενείς το συντομότερο δυνατό πρόσβαση στη νέα θεραπεία.

Το μόνο που απομένει είναι να κυκλοφορήσει ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας στην ελληνική αγορά (αναμένεται στις αρχές του 2015) και να επωφεληθούν από τα θετικά αποτελέσματά του οι ασθενείς. Καμία οικονομική κρίση και καμία γραφειοκρατική διαδικασία δεν μπορούν να θεωρηθούν ως αποδεκτές δικαιολογίες για την καθυστέρηση στην πρόσβαση των ασθενών σε νέες θεραπείες. Και κανένα κόστος (οικονομικό, πολιτικό ή άλλο) δεν μπορεί ούτε καν να συγκριθεί με την αξία της Υγείας…

Η ΠΣ σε αριθμούς

  • Περισσότεροι από 2.5 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από ΠΣ παγκοσμίως
  • Ο διάμεσος επιπολασμός παγκοσμίως είναι περίπου 30/100.000 κατοίκους. Σε χώρες της Β. Ευρώπης, όπως το Ηνωμένο Βασίλειο, ο επιπολασμός έχει υπολογιστεί σε 100-140/100.000 αν και πιθανόν είναι >200/100.000 σε περιοχές της Σκωτίας.
  • Πάνω από 600.000 στην Ευρώπη και περίπου 400.000 στις Ηνωμένες Πολιτείες
  • Στην Ελλάδα υπολογίζεται ότι υπάρχουν περίπου 10.000-12.000 ασθενείς.
  • Η μέση ηλικία έναρξης της συμπτωματολογίας στην ΠΣ είναι περίπου τα 30 έτη
  • Η έναρξη της νόσου παρατηρείται με μεγαλύτερη συχνότητα σε ηλικία 20-40 ετών και πιο σπάνια σε ηλικία μεγαλύτερη των 40 ετών και σε παιδιά
  • Η νόσος εμφανίζεται πιο συχνά στις γυναίκες από ότι στους άντρες με αναλογία 2:1. Ωστόσο η συσχέτιση με το φύλο μεταβάλλεται ανάλογα με τον τύπο της νόσου.

Του Θεόδουλου Παπαβασιλείου

One thought to “Πολλαπλή Σκλήρυνση: Έρχονται καλύτερες μέρες”

  1. Το δείγμα ασθενών που έχει χρησιμοποιηθεί το φάρμακο στην Ελλάδα είναι πολύ μικρό (νοσοκομεία) και σε ιδιώτες που το καλύπτουν τα παχυλά ταμεία τους όπως ΤΥΠΕΤ και τράπεζα της Ελλάδος.Τα στατιστικά στοιχεία στην Ελλάδα θέλω να δω ποιος θα τα γράψει όταν κυκλοφορήσει το φάρμακο,γιατί δεν μπήκε στο δελτίο τιμών.Στα 4/5 δε των ασθενών έχουν χρησιμοποιηθεί και φάρμακα δεύτερης γραμμής,άρα θα περάσουμε στης πρώτης γραμμής?Αυτό που θα πρέπει να μας ανησυχεί είναι ότι τα περιστατικά αυξάνονται εκθετικά στην Ελλάδα,άρα υπάρχει common denominator

Αφήστε μια απάντηση

Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *